干细胞治疗多发性硬化症1例：11年随访研究

多发性硬化症（MS）是最常见的特发性炎症性脱髓鞘疾病之一，治疗选择有限。Liu等人在《Research Square》报告了一例MS患者在多次采用BM-MSCs和UC-MSCs治疗后，该患者的临床状况和疾病进展在10年的观察期内有明显改善。

患者资料：一名27岁男性患者于2008年被诊断为复发缓解型MS，扩展残疾状态量表（EDSS）升至5分，在得到当地伦理委员会的批准以及书面知情同意书后，患者同意接受MSCs移植治疗。

方 法：通过静脉输注和鞘内输注自体骨髓(BM)、异体脐带(UC)或自己孩子脐带来源的MSCs，每年至少输注一次，每次输注1*106/kg的MSCs(见表1)，治疗持续9年，期间不使用其它药物治疗。

结 果：①安全性：UC-MSCs治疗后患者状况良好，没有观察到明显的副作用，最常见的不良反应是疲劳和嗜睡。此外，还观察到的短暂性脑病和头痛，分析发现这与其鞘内给药有关，这一发现与Connick等人报告的研究结果一致。

②EDSS分数变化：如图2所示，患者的EDSS分数在2013年下降到1.5，并一直维持在这个水平直到2017年；到2018年患者的EDSS分数进一步下降到1.0，比第一次入组时下降了约2.5分，这一结果可能与其抗炎作用有关。

但在2017年下半年停止UC-MSCs输注后，该患者的病情到2019年又复发到入组前水平，EDSS分数从1.0（2018年）上升至3.5，这表明MSCs潜在的免疫调节作用可能不会持久，需要长期输注。

③MRI变化：EDSS分数变化与MRI数据一致，数据显示2017年，白质和脊髓中T2加权阳性异常的数量和大小均有所减少（图1）。此外，值得注意的是，病灶周围的水肿减轻，部分病灶已转入非活动状态。

这是第一项长期随访研究，报告了在没有任何药物治疗的情况下，多次输注BM/UC-MSCs作为治疗进展性MS的有效性和安全性，并在10年的治疗随访中见证了临床和病理学的持续改善。

总 结：以上研究结果表明，长期输注BM/UC-MSCs的安全性、耐受性良好，并且可以持续改善患者的生活质量，这可能代表了一种针对侵袭性MS病例的新治疗策略，未来应进行更大规模的随机、安慰剂对照和双盲临床试验。

参考资料：

Shijie Liu, Xihong Mao, Zongliu Hou, Huan Wei, Hui Gao, Ying Liu, Yanhua Xie, Weiwei Tang, Shan He, Yiyi Zhao, Wenju Wang, Lin Li, Xiaodan Wang, Mingyao Meng. Multiple transplantation of mesenchymal stem cells in a patient with active progressive multiple sclerosis: Long term therapeutic outcomes. DOI: 10.1016/j.clineuro.2022.107475.