自闭症最新案例| 4岁女孩输注6次MSCs后，功能结果明显改善，尤其是语言和粗大运动功能方面

近日，Serdar Kabatas等在《World Journal of Methodology》发表了一项自闭症临床试验，该试验中一名4岁患者在接受6次沃顿胶源性间充质干细胞(WJ-MSCs)和神经康复疗法后，功能结果显著改善，尤其是语言和粗大运动技能方面，2年随访未出现严重副作用。

自闭症谱系障碍(ASD)是一种复杂的神经发育疾病，表现为不同程度的社交互动、沟通能力和重复行为障碍等。根据世界卫生组织数据，大约每100名儿童中就有1人患有ASD，有研究发现，免疫因素和炎症在ASD进展中发挥了重要作用。

间充质干细胞(MSCs)因其免疫调节和再生特性而受到学者们广泛关注，多项研究表明，MSCs能减轻神经炎症并促进神经元修复和再生，这为减轻与ASD相关的神经炎症过程提供了潜在益处。

该研究涉及一名4岁ASD患者，她接受了包括鞘内(IT)和静脉内(IV)同种异体 WJ-MSCs移植在内的综合治疗方案，在收到潜在并发症的详细解释后，家人提供了书面同意书，试验程序已得到当地卫生部批准。

患者临床特征：无法进行眼神交流、与年龄不相符的言语迟缓、经常哭闹、社交互动困难等症状，儿童自闭症评定量表(CARS)评分为37，被诊断出ASD，接受了大约6个月特殊训练和神经康复治疗，患者无慢性病史，无明显家族史。

治疗方案：包括6次IT和IV注射，WJ-MSCs在麻醉下施用。为了利用MSCs产品抗炎特性和神经再生能力，使用脊椎穿刺针以1*106 WJ-MSCs/kg的剂量进行IT给药。注射前，提取等量脑脊液以防颅内压升高。此外，还通过输血装置IV注射1*106 WJ-MSCs/kg，以实现全身免疫调节和促进组织再生。

安全性结果：该试验显示出良好的安全性和有效性，在2年随访期(3rd, 6th, 12th and 24th month)内没有报告严重不良事件，无重大并发症发生，轻微并发症经对症治疗后恢复（表1）。

功能结果：该患者最初CARS评分为37分，第6次WJ-MSCs治疗后表现出显著改善，CARS评分降至31分。治疗前丹佛发育筛查测验Ⅱ（DDST-Ⅱ）结果为个人社交领域：3年3个月、精细运动领域：3年6个月、语言领域：2年2个月、粗大运动领域：4年2个月。

治疗6次后，DDST-Ⅱ测试结果为与个人社交领域：4年6个月、精细运动领域：4年4个月、语言领域：3年9个月、粗大运动领域：4年10个月（图3）。

该项研究表明，经WJ-MSCs治疗后患者的功能结果（CARS，DDST-Ⅱ）得到显著改善，特别是语言和粗大运动技能方面改善尤为突出。

总 结：上述临床试验结果再次增加了MSCs移植治疗ASD的安全性和有效性证据，也为后续临床应用提供有价值的见解。患者语言和粗大运动功能方面的显著改善表明这种多方面的治疗策略具有减轻ASD严重程度潜力。

参考资料：

Serdar Kabatas, Erdinç Civelek, Eyüp Can Savrunlu, Umut Karaaslan, Özlem Yıldız, Erdal Karaöz. Advances in the treatment of autism spectrum disorder: Wharton jelly mesenchymal stem cell transplantation. DOI: 10.5662/wjm.v15.i1.95857.