干细胞疗法治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症最新临床研究

干细胞(MSC)具有多向分化潜能，低免疫原性细胞，且具有很强免疫调节功能，参与自然免疫和获得性免疫过程。干细胞临床移植成为药物干预、手术干预后又一种干预高新技术，并在国际范围内开展临床试验和应用。

随着干细胞技术革新，为神经系统疾病患者带来了希望，其通过释放神经营养因子支持神经元和周围细胞或直接进行细胞替代。目前，干细胞疗法成为一种能彻底干预肌萎缩性脊髓侧索硬化症的方法，引起社会极大关注。

ALS是目前公认世界性疑难病

肌萎缩性脊髓侧索硬化症(amyotrophic lateral sclerosis，ALS)是运动神经元病典型代表。运动神经元病是指病变选择性侵犯脊髓前角细胞、脑干颅神经运动核、大脑运动皮质椎体细胞，以及锥体束受损的一组进行性神经系统变性疾病。ALS是发展迅速的致死性神经变性疾病，其病理累及上、下运动神经元，临床表现为进行性肌无力、肌萎缩、肌跳，最终导致瘫痪，并且在临床发病后3—5年由于呼吸衰竭死亡。由于运动神经元变性机制尚未明了，故该疾病无明确已知病因及有效干预方法，是目前公认世界性疑难病。传统药物不能改善症状或逆转进行性恶化的趋势，且易对部分患者产生副反应。 

干细胞疗法在国外凸显临床应用潜力

近年来，干细胞研究为神经修复和再生开辟了一条新道途径，是干预ALS 等中枢神经系统变性疾病有效方法之一。在神经退行性疾病中，干细胞疗法主要目标是细胞替代和神经保护。多种干细胞和祖细胞类型直接替换运动神经元和病变胶质细胞，或提供支持减慢其退化。

意大利Mazzinz 等研究ALS患者脊髓内移植自体干细胞安全性和可行性，结果发现，患者均未表现出副反应，且症状均有改善。证明干细胞疗法干预ALS是一种安全有效干预手段，具有临床应用潜力。 

干细胞疗法干预肌萎缩性脊髓侧索硬化症五种机制：

1、细胞替换：将新功能性运动神经元替代退化运动神经元，并保护和支持运动神经元，恢复神经功能。

2、营养因子递送：分泌正常神经元与多种细胞因子，改善黑质纹状体系统，促进受损部位组织修复。

3、免疫调节：通过减少B细胞产生抗体，减少或抑制DC和T细胞活化，抑制NK分泌细胞因子调节免疫细胞功能，减少炎症反应。

4、归巢性：提供存活并归巢到损伤区域细胞源，分化为预期细胞类型，改善脑内微环境，重建神经功能区和传导通路 。

5、外泌体分泌：干细胞具高分泌外泌体能力，外泌体具有抗神经炎症的能力，及功能性修复和神经血管重建能力。

2016年12月云南省某再生医学机构利用干细胞疗法对13例ALS患者临床研究，在1年随访期内，11例患者症状缓解，2例患者病情稳定。均未表现出副反应，且症状均有改善。证明干细胞疗法干预 ALS是安全的。 

综上所述，干细胞疗法具有分化为多种细胞类型能力，其通过免疫调节、组织修复、释放营养因子、分泌外泌体和归巢等潜能，成为安全有效移植干预ALS新途径，并显示出特殊干预优势和临床价值，前景广阔。