干细胞疗法实现视神经脊髓炎谱系疾病治疗的突破

近期，国家发布了“干细胞及转化研究”重点专项2020年度拟立项项目公示，共15个项目获得资助，其中《人脐带间充质干细胞治疗视神经脊髓炎谱系疾病的临床研究》入围，干细胞疗法修复视神经脊髓炎谱系疾病引起领域医学者的关注。

据《罕见病诊疗指南》2019年版，视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）是罕见病，亦称为Devic病，患病率全球各地区接近，为1/100000～5/100000；它是一种免疫介导的以视神经和脊髓受累为主的中枢神经系统炎性脱髓鞘疾病，具有高复发性、高致残性和进行性特点，90％以上的患者为复发性病程，并发严重的神经功能残疾，5年死亡率约为30%。

NMOSD最主要的病理特征是补体成分和IgG在病灶部位沉积，造成星形胶质细胞的损伤，继而发生脱髓鞘，补体系统的激活在视神经脊髓炎的病理改变中起了重要作用。目前NMOSD的治疗并未发现明确有效的药物干预，均为经验性治疗，干细胞疗法在脑组织修复和炎症免疫调节等方面具有积极作用，使得干细胞移植成为再生医学治疗NMOSD的重要选择。

通过临床实践，干细胞疗法已在多种疾病（如神经退行性疾病、自身免疫性疾病和炎症性疾病）中显示了良好的治疗效果，干细胞用于NMOSD也展示了巨大的治疗优势！在中华医学会第十八次全国神经病学学术会议上，研究人员指出，干细胞治疗NMOSD的4大可能机制：
①免疫调节减轻炎症反应；
②调整组织微环境促进内源性修复；
③分泌生长因子和神经营养因子促进细胞再生；
④分化神经细胞实现组织损伤的修复。

另有学者认为，干细胞治疗作用主要通过减少B细胞、Tfh细胞、Th1细胞，增多Breg细胞、Treg细胞来减少效应T、B细胞和AQP4特异性抗体的分泌，抑制过度的炎症反应。

移植治疗研究方面，现有资料显示我国研究人员多采用间充质干细胞（MSCs）移植，比起胚胎干细胞，MSCs具有来源丰富、采集操作简单和安全性高等特点；与神经干细胞相比，MSC更具有易培养扩增、移植体内存活率高和高性能等特点。有研究显示，单纯的神经干细胞治疗不能减轻NMOSD小鼠脑部病灶的损伤。

干细胞疗法的临床应用
临床案例1：对12例NMOSD患者实施静脉输注MSCs，男性患者3例，女性患者9例，年龄在18-59岁之间，经过临床治疗与细心护理，12例患者的病情都有所好转，其中有2例患者完全康复。

临床案例2：医学研究人员对11例患者采用单次静脉输注方式进行MSCs移植，此方法易于操作、安全性强，是目前移植治疗NMOSD的主要手段。移植过程无一例发生细胞液渗漏和不良反应，１年随访均达到预期效果，尚无复发病例。

干细胞疗法是目前修复受损神经和免疫调节的一项新技术，实现NMOSD治疗的突破，改善患者症状，促进视神经和脊髓的神经结构修复，降低复发频率、减轻神经功能缺失，提高患者生活质量！