来源: 发布日期:2023-10-18 浏览次数:799次
近日,Marc Gotkine等人在《Journal of Translational Medicine》期刊发表了一篇关于肌萎缩侧索硬化症(ALS)I/IIa期临床试验,据文献报道,这项试验是世界首次通过鞘内注射人星形胶质细胞治疗ALS的研究(注册号:NCT03482050)。
星形胶质细胞是大脑内分布最广泛的一种细胞,它能通过调节神经递质和离子的浓度,供给多种代谢物和能量,调节渗透压,调节突触活性,分泌神经营养和神经保护因子,促进神经发生和髓鞘再生,发挥免疫调节作用。
有证据表明星形胶质细胞通过非细胞自主途径参与ALS的发病机制。在健康条件下,星形胶质细胞以多种方式支持神经元。因此,将健康的星形胶质细胞移植到ALS患者的中枢神经系统可能会补偿功能失调的内源性星形胶质细胞并减缓疾病进展。
结果:①安全性分析:输注过程中以及输注后未观察到严重不良反应,其中部分患者报告腰椎穿刺后有轻度或中度不良反应,包括头痛、注射部位疼痛、关节痛、背痛、肌肉收缩和腿部疼痛,全部得到解决。
此外,研究人员还表示,受到疫情影响,所有参与者只治疗了一次,但在单次治疗后的3个月观察到有益临床效果的信号,在6个月和12个月时,患者各项指标又恢复到治疗前的水平。
参考资料:
Marc Gotkine, Yoseph Caraco, Yossef Lerner, Simcha Blotnick, Maor Wanounou, Shalom Guy Slutsky, Judith Chebath, Graciela Kuperstein, Elena Estrin, Tamir Ben‑Hur, Arik Hasson, Kfr Molakandov, Tehila Sonnenfeld, Yaft Stark, Ariel Revel, Michel Revel and Michal Izrael. Safety and efcacy of frst-in-man intrathecal injection of human astrocytes (AstroRx®) in ALS patients: phase I/IIa clinical trial results. https://doi.org/10.1186/s12967-023-03903-3.