案例分享|3名自闭症患儿经干细胞治疗后、认知、言语和书写等能力得到明显改善

近期，Geeta Shroff等人进行了一项关于ASD的临床试验，该团队采用人胚胎干细胞 (hESC)治疗了3名ASD患者，随访显示，该疗法能有效提高ASD患者的运动技能、社交技能和认知等能力，相关研究结果已在《Innovations in Clinical Neuroscience》期刊发表。

自闭症谱系障碍(ASD)是一种神经发育障碍，其特征是社交脱节、言语和非言语交流不完整、兴趣严重受限以及表现出刻板和重复的强迫行为。ASD常见的病理诊断为中枢神经系统循环受损、大脑灌注不足以及免疫系统薄弱并伴有大脑神经炎症。

该研究在获得了患者法定监护人提供的知情同意书以及独立机构伦理委员会(IEC)的批准后，3名ASD患者开始接受hESC治疗，治疗计划包括3~4个疗程（T1、T2、T3、T4），每个疗程时间为4~6周，疗程间隔4~ 8个月。

患者1：是一名3岁男孩，家长抱怨注意力不集中、没有目光接触、没有社交互动、拍手、无法指向物体、缺乏功能独立性、多嘴、胡言乱语、无法清晰地说话。一岁半时，父母观察到他没有眼神交流，对自己的名字没有反应，无社交；两岁时被诊断出患有ASD。

经大脑单光子发射计算机断层扫描(SPECT)扫描显示双侧(B/L)额叶和B/L 颞区中度至重度灌注不足，在B/L顶叶区域和B/L小脑区域观察到中度灌注不足。后该患者接受了hESC治疗，同时接受职业和物理治疗。

结 果：第一次hESC治疗后，患者目光接触、社交行为和言语方面表现出改善，并且能够遵循基本命令，张嘴和拍手的次数减少；第二次治疗后，患者的眼神交流、词汇量和社交意识都有所改善，对父母的情感依恋有所提高，功能独立性也有所改善（例如，自己穿鞋）；第三次治疗后，他的表情和注意力有所改善，发脾气和张嘴现象也明显减少。

第二次治疗后SPECT扫描显示左侧小脑区域有轻微的灌注不足，大脑和小脑区域的灌注显著改善，图1显示了患者在第二次治疗前后的SPECT扫描图像。

患者2：是一名10岁男孩，言语障碍，说话和行走不协调，智商低，认知障碍，注意力不集中。2岁时，他出现言语迟缓、注意力不集中以及认知障碍的迹象，被诊断为ASD和小儿急性发作神经精神综合征；5岁时患上了莱姆病综合症，表现出感官知觉受损和强迫症（OCD）迹象，对噪音和气味过敏，视力弱，并且有夜惊症。

通过SPECT扫描，结果显示患者B/L颞区灌注中度至严重减少，B/L小脑区严重灌注不足。后接受了hESC治疗，并作为主要治疗方式。

结 果：经过4次治疗后，患者认知能力和沟通能力都有所提高，手眼协调能力、言语能力都得到了改善，并且可以同时完成多项任务，他对嗅觉/听觉刺激过敏减轻了，身体变得强壮，免疫系统也得到了改善。SPECT扫描显示脑灌注流量正常（图2）。

患者3：是一名4岁男孩，他因精细运动和沟通能力受损而入院，表现出延迟，包括言语、拍手和行为攻击性，被诊断患有轻度自闭症谱系障碍和整体发育迟缓。SPECT扫描结果显示患者B/L 额叶和颞叶以及B/L小脑区域分别有轻度至中度灌注不足，后开始接受hESC治疗。

结 果：4次hESC治疗后，他的社交互动、目光接触、智力和运动技能都有所改善，可以说出简短的句子并遵循命令。与治疗前的扫描相比，治疗后SPECT扫描显示脑灌注流量正常（图3）。

总 结：通过既往的研究结果表明，使用干细胞疗法治疗ASD患者似乎是一种安全有效的方法，能明显改善患者ASD症状以及脑灌注情况，未来仍需更大样本量的研究来支持在ASD患者群体中使用干细胞疗法。

参考资料：

by GEETA SHROFF, MD,. Human Embryonic Stem Cells in the Treatment of Autism: A Case Series. https://innovationscns.com/human-embryonic-stem-cells-treatment-autism-case-series/.