《世界干细胞杂志》报告|干细胞能显著改善小儿缺血缺氧性脑病患者的神经功能，提高生活质量！

缺氧缺血性脑病（HIE）是一种缺血性脑损伤，它由多种原因引起脑组织缺血缺氧导致脑部病变，HIE具有较高的发病率和死亡率，特别是在儿童中，也是儿科人群死亡和长期神经功能障碍的主要原因之一。

近期，Serdar Kabatas等人在《World Journal of Stem Cells,WJSC》杂志发表了一项关于小儿HIE的I期临床试验，该研究采用脐带间充质干细胞（UC-MSCs）治疗了6例HIE患者，治疗后患者神经功能和生活质量得到显著改善。

该研究是一项开放标签、多中心研究，主要目的是评估UC-MSCs多次给药治疗HIE患者的安全性和有效性，共纳入了6名HIE患者，平均缺氧时间39.17 +18.82分钟，患病平均时间21.83 ± 26.60个月。

方 法：得到当地卫生部、卫生服务总局、组织、器官移植和透析服务部的批准后，研究人员通过鞘内（IT）、肌内（IM）和静脉将UC-MSCs输注至患者体内，每种给药途径的剂量为1* 106/kg，每月2次，持续2个月，同时给予物理治疗和康复治疗。

结果：①Wee FIM量表平均分变化：参与者的Wee FIM量表平均分从基线时的13.5 ±0.55分增加到治疗后1个月（z = - 1.826，P = 0.068）的15.17 ±1.6分（平均值±标准差）；治疗12个月时增加到23.5 ± 3.39分（z = -2.207，P = 0.027），总体Wee FIM评分保持稳步提升(图1)。

②Wee FIM量表评分百分百变化(表5、表6)：Wee FIM量表评分百分比从基线时的10.71%增加到治疗后1个月时的12.03%，在随访期间百分比保持持续增加；治疗后12个月时增加至18.65%，表现出明显的功能改善。

③改良的Ashworth (MA)量表评分变化（图2）：在整个随访期间，患者的MA量表左右评分保持持续下降，这表明患者病情有明显改善。

④安全性和不良事件：患者对该手术的耐受性良好，没有出现与该手术相关的严重不良事件，其中有3名患者低烧、IT注射相关的轻度头痛以及肌肉注射时的肌肉疼痛，这些现象都是短暂的，并在24小时内消失（表4），一年随访期间未报告其它不良事件或安全问题。

总 结：以上研究结果表明，MSCs对患者大脑功能有广泛影响，似乎是治疗HIE的潜在方法，它能改善患者的神经功能以及功能障碍。虽然患者的Wee FIM 运动评分改善较小，但认知评分却得到了显著提升，未来仍需进行更大规模的安慰剂对照研究来验证这一研究结果。

参考资料：

Serdar Kabatas、ErdinçCivelek、Eyüp Can Savrunlu、Necati Kaplan、Osman Boyalı、Furkan Diren、Halil Can、Ali Genç、TunçAkkoç、Erdal Karaöz. Feasibility of allogeneic mesenchymal stem cells in pediatric hypoxic-ischemic encephalopathy: Phase I study. doi: 10.4252/wjsc.v13.i5.470.