干细胞疗法治疗“渐冻症”的研究进展

干细胞疗法为一些疑难杂症的治疗带来了希望。干细胞疗法是通过静脉回输或局部注射等方式，把体外扩增培养的健康干细胞移植到患者体内，通过干细胞的多向分化、免疫调节、组织修复等功能，修复或替换受损细胞或组织，从而达到治愈疾病的一种医学技术。

干细胞疗法可调理上百种难治性疾病

干细胞疗法治疗范围很广，目前已知可调理的疾病多达100种以上，特别在治疗神经系统疾病、免疫系统疾病、运动系统疾病以及各种炎症性疾病方面表现出非常好的疗效。

“渐冻症”是神经系统疾病的一种

肌肉萎缩性侧索硬化(ALS)，俗称“渐冻症”，1869年由JeanMartinCharcot首次确诊;“渐冻症”是一种神经退行性疾病，影响大脑和脊髓中与运动相关的神经细胞 ，造成运动神经元死亡 ，令大脑无法控制肌肉运动。主要临床表现是肌肉逐渐萎缩无力 ，患者最后会因呼吸衰竭而死亡。

“渐冻症”在中国有20万左右的患者

中国有20万左右的患者，这个数字还在逐年递增。令人痛心的是，目前这种疾病尚无有效的治疗药物，大约80%的患者会在发病后5年内死亡。至今为止，ALS的临床和病理特征逐步被阐明，但医学界一直无法彻底揭开这一疾病的发病原因和机制，更没有找到有效的药物来阻断疾病的发展。

干细胞为治疗ALS提供了新途径

2000年美国Gearhart和Kerr教授等首次将胚胎干细胞植入ALS试验鼠的脑脊液中治疗ALS，实验结果显示实验鼠瘫痪后肢的运动功能明显恢复，检测发现6%的干细胞迁移入脊髓内部并且表达神经细胞特异的表面标记，提示迁移细胞已分化为神经元样细胞，开启了干细胞治疗ALS的新时代。

多年来，干细胞移植治疗ALS成为热点，研究者致力开辟一条治疗ALS的有效途径。

用于研究治疗ALS的干细胞种类较多，其中，脐带间充质干细胞具有多向分化特点，且获取简便、无伦理学争议、增殖力强、来源广泛、不导致免疫排斥，具有免疫调节、组织修复、释放营养因子、分泌外泌体和有效的归巢等功能，成为治疗ALS最具潜能的干细胞类型。

间充质干细胞调理ALS有4个方面的作用机制

在神经退行性疾病中，间充质干细胞疗法的主要目标是细胞替代和神经保护:

①神经替代作用：间充质干细胞归巢到疾病损伤区域，分化为预期的细胞或组织类型，并且与神经回路周围的环境融为一体。

②神经营养作用：间充质干细胞能分泌在正常神经元和神经修复中发挥多种作用的神经营养因子。

③免疫调节作用：间充质干细胞显示出向炎症区域移动，并减少炎症反应，修复免疫系统。

④激活自身干细胞作用。

多项临床试验证明脐带间充质能改善ALS患者的病情

研究人员对住院接受脐带间充质干细胞治疗的99位ALS患者进行了疗效分析，发现脐带间充质干细胞移植可以改善ALS患者的运动功能，在短期内(半年内)效果较好，整个过程是安全的。

研究人员为29位ALS患者进行了4次脐带间充质干细胞移植治疗，治疗后第14天,患者的穿衣、卫生功能评分和上肢肌群肌力评分明显高于治疗前。治疗后第28天，言语、穿衣和卫生功能评分明显高于治疗前，上肢肌群肌力评分进一步增加，且言语功能评分明显高于治疗后第14天，由此证实脐带间充质干细胞移植治疗ALS效果好且安全。

研究人员对30例ALS患者进行干细胞临床试验，鞘内注射联合静脉滴注治疗ALS，在一定程度上可延缓病情进展，未出现严重不良反应。

除以上案例，还有诸多临床试验可证明：脐带间充质干细胞治疗能改善ALS患者的病情。目前医学界认为，越早使用干细胞治疗ALS，对病情的恢复越有利。

通过临床观察，治疗后患者的改善主要有以下几方面：

①肌肉力量的增加;

②四肢肌张力下降;

③肌束震颤次数明显减少;

④言语及吞咽功能明显好转。

总结：随着干细胞疗法的研究不断深入，干细胞疗法将成为ALS的克星，干细胞疗法将显著提高患者生存率和生存质量，还ALS患者一个健康美好的未来!