干细胞疗法“解冻”渐冻症

渐冻症（也称肌萎缩侧索硬化症）是一种致命性神经退行性疾病，理论物理学家史蒂芬·霍金和美国棒球明星卢·格里克也不幸患上该病（故又称“格里克症”）。患者早期可能只感到无力、肉跳、容易疲劳等症状，渐渐进展为全身肌肉萎缩、肌力下降、难以自主活动，最后发展为吞咽和呼吸困难，直至呼吸衰竭。干细胞疗法为渐冻症患者带来了希望！

肌萎缩侧索硬化症90%的病例被认为是散发性的，而其余10%的患者与家族性遗传有关，其中约20%是由21q号染色体上编码超氧化物歧化酶1（SOD1）的基因突变引起的；还有一些因素被认为参与了 渐冻症 发生与发展，如线粒体功能障碍、谷氨酸兴奋毒性、氧化应激和神经炎症。

干细胞疗法作为渐冻症的潜在的有效治疗方法，已经出现了椎管内、鞘内、肌肉内、脑内或静脉内的给药途径，一些案例也显示了不同来源的人类间充质干细胞（MSCs）（骨髓、脐带血、脂肪等）可以得到较好的疗效。

已知的干细胞疗法机制包括免疫调节、抗炎作用、有效地归巢、促进外泌体分泌生长因子，如脑源性神经营养因子（BDNF）、神经生长因子（NGF）和胰岛素样生长因子-1（IGF-1），其次研究表明，干细胞所分化的神经元细胞可替代 渐冻症 中丢失的神经元群; 移植的干细胞通过释放神经保护性营养因子、调节免疫来预防现有运动神经元的退化，改变 渐冻症 的毒性微环境炎症、并提高神经元存活率等。

干细胞最新临床研究

一项前瞻性、非随机、开放性的I/IIa期临床试验对23名患者进行了干细胞疗法的安全性评估和疗效评估。鞘内注射骨髓间充质干细胞（BM-MSC）后，约30%的患者出现轻度至中度头痛，类似于标准腰椎穿刺后的头痛，未观察到疑似严重不良反应。

数据显示在用药后3个月，肌萎缩侧索硬化功能评分量表（渐冻症FRS）下降明显减少；治疗后3、6、9和12个月病情明显减缓。大约80%的患者中，肺活量测定（FVC）值在9个月内保持稳定；75%的患者在用药3个月后的WS值稳定，随后在随访期的12个月内下降。

这项研究结果表明，干细胞疗法治疗渐冻症是安全的，且至少可以减缓疾病进程。

说明：本文案例均摘录于文献，仅用于科普干细胞相关知识，不作为医疗建议。