干细胞疗法让脊髓小脑共济失调患者看到希望

脊髓小脑共济失调是以小脑为主的脑组织变性而引起的随意运动失调的一组征群，按照病因可以分为：继发性小脑性共济失调、遗传型小脑性共济失调。干细胞疗法在诸多神经系统病变疾病具有疗效，包括脊髓小脑共济失调。

脊髓小脑共济失调主要临床表现有：共济失调、构音障碍、意向性震颤、进食困难、眼球震颤、眼肌麻痹、视神经萎缩等，晚期常有吞咽困难、痴呆、精神障碍、震颤麻痹样症状和体征等。目前的治疗只能短期改善一部分症状，预后差。

间充质干细胞（MSC）是干细胞家族的重要成员，有多向分化潜能，尤其向神经细胞方向分化，在修复中枢神经系统损伤、减少神经功能缺损、减轻小脑萎缩方面具有明显效果。具体机制表现在：
1.在中枢神经系统微环境下能分泌多种生长因子，或者刺激损伤部位产生内源性因子，促进损伤组织的修复并减少细胞凋亡；
2.可合成Ⅰ型胶原蛋白、纤维连接蛋白等细胞外基质；
3.可产生干细胞因子、巨噬细胞集落细胞刺激因子以及IL-6，7，8，11，12，14，15等多种细胞因子；
4.可分泌BDNf、NGF、bFGF多种神经营养因子以及血管内皮生长因子。

MSC的来源十分广泛，如骨髓、牙髓、外周血、脐带、脂肪等；脐带间充质干细胞（UC-MSC）作为诸多来源中的一种，在神经系统疾病的研究较常见。原因可能是脐带中的脐带沃顿胶（Wharton’s jelly）含有丰富的MSC，在体外能够大量扩增，短时间内即可获取足量的细胞以满足治疗需要。干细胞疗法也快速得到发展！

一项国内研究采用UC-MSC静脉滴注联合鞘内注射治疗橄榄桥脑小脑萎缩（以小脑共济失调为主要临床表现）患者25例，接受UC-MSC治疗１次（共1*108个MSC）,１月后复诊，部分患者（52%，13/25）运动性共济失调、书写困难、吞咽困难、构音障碍等临床症状有较明显好转，日常生活能力得到一定改善，生活质量有一定程度提高。1月、3月复诊时的ICARS评分、UMSARS评分均大幅度下降，Barthel指数显著上升。该治疗能一定程度地改善患者的临床症状，提高患者生活质量，并延缓病情进展，未见严重不良反应。

另外一项UC-MSC鞘内注射治疗脊髓小脑共济失调及多系统萎缩小脑萎缩型共24例患者，治疗后，其中23例行走和站立不稳、运动迟缓、上肢精细动作障碍、书写困难、构音障碍等症状得到改善，疗效可喜。

综上，干细胞疗法让脊髓小脑共济失调患者看到希望，希望科学家进一步探索，为脊髓小脑共济失调的患者解除病痛。