干细胞治疗多系统萎缩（MSA）的2项研究案例

多系统萎缩（MSA）是一种神经系统变性疾病，以神经元丢失、神经胶质细胞增生及其胞浆内出现以α-突触核蛋白为主要成分的嗜酸性包涵体为主要病理学特征，最常见的首发症状为自主神经功能障碍。干细胞治疗为MSA带来了希望。

MSA好发于50岁左右的成年，男性居多，以缓慢起病为主，逐渐进展，早期误诊率较高，医学尚无特效药物治疗，国内外研究人员在不懈探索MSA发病机制的同时，也将目光投向了干细胞治疗。

近年来研究表明，干细胞具有免疫调节作用与分泌细胞因子功能，可产生许多营养因子，如脑源性神经营养因子、胶质源性神经营养因子、神经生长因子、血管内皮细胞生长因子、成纤维细胞生长因子，上述因子能改善多系统萎缩患者的自主神经功能障碍、小脑共济失调、锥体外系症状等。

研究案例1：研究人员等用鞘内注射联合静脉注射人脐带间充质干细胞治疗25例橄榄脑桥小脑萎缩患者，治疗结束后的1、3个月发现，患者的ICARS（世界神经病联合会国际合作共济失调评分量表）及UMSARS（统一多系统萎缩评估量表）评分指数均明显降低；Barthel指数升高，说明患者神经功能有所改善。

临床症状方面，52%的患者运动性共济失调、书写困难、吞咽困难和构音障碍得到一定程度改善。干细胞治疗MSA具有良好的临床疗效，试验治疗期间无患者出现严重不良反应！

研究案例2：研究人员对40例多系统萎缩小脑型（MSA-C）患者给予人脐带间充质干细胞（1×106个细胞/Kg）鞘内注射治疗，1次/周，4次为1疗程，随访27~55个月。

其中，29例治疗1个疗程，行走、站立不稳，运动迟缓，上肢精细动作障碍，书写困难，构音障碍，眼球运动障碍等临床症状得到改善；另外11例接受2-3个疗程。结果表明，多疗程治疗效果进一步提高，有助于多数患者神经功能的进一步改善，延缓疾病进展。

总结：干细胞为多系统萎缩治疗提供了新的思路和方法，临床应用前景广阔；同时如何提高干细胞治疗的疗效也存在一定的挑战，例如每疗程的最佳治疗次数、间歇时间、干细胞数量、治疗途径等问题。