干细胞治疗多发性肌炎/皮肌炎的临床应用研究

多发性肌炎/皮肌炎又称特发性炎性肌病，是一组多种病因引起的弥漫性骨骼肌炎症性伴肌纤维变性、坏死为特征的自身免疫性疾病，发病与细胞和体液免疫异常有关，具有异质性和获得性，还可累及其他脏器。

它的主要病理特征是骨骼肌变性、坏死及淋巴细胞浸润，临床上表现为急性或亚急性起病，对称性四肢近端为主的肌肉无力伴压痛、血清肌酶增高、血沉增快、肌电图呈肌源性损害等症状。

多发性肌炎/皮肌炎的确切病因和发病机制尚不清楚，有研究提示免疫反应异常可能是该病发生、发展的中心环节，T淋巴细胞介导的细胞免疫可能是多发性肌炎肌肉组织损伤的主要发病机制。

当前多发性肌炎/皮肌炎治疗以糖皮质激素为主，且维持剂量较大，联合免疫抑制剂治疗后不良反应明显，如出现免疫功能低下、易感染等。而间充质干细胞（MSCs）具有低免疫原性，属于未分化的干细胞，同种异体移植无排斥反应，通过其免疫抑制作用可以很好的改善其临床症状。

临床研究

目 的：观察脐血MSCs治疗多发性肌炎/皮肌炎患者的效果分析。

方 法：选择多发性肌炎/皮肌炎患者81例（多发性肌炎54例，皮肌炎27例），其中44例为常规治疗组（男19例，女25例；年龄18-70岁，平均38岁；病程最短2个月，最长53个月，平均31个月），给予糖皮质激素联合免疫抑制剂治疗，37例为脐血MSCs移植组（男19例，女18例；年龄22-68岁，平均40岁；病程最短3个月，最长49个月，平均33个月），静脉输注脐血MSCs(3.5-5.2)×107，用药方案与常规治疗组相同，随访治疗后 1、3、6个月肌酸激酶、肌力变化。

结 果：①两组治疗后1、3、6 个月与治疗前比较肌酸激酶值明显下降(P < 0.001)，移植组治疗后各时间点肌酸激酶值较常规治疗组低(P < 0.001)，见表1。

②治疗后1、3、6个月两组肌力评分比较，其中移植组明显优于常规组，两组治疗前后差异均有显著性意义(P <0.001)，见表2。

安全性评估：36例多发性肌炎/皮肌炎患者在脐血MSCs治疗后未发生相关并发症，所有患者治疗后1、3，、6个月随访查血常规、尿常规、肝肾功均在正常范围内。

总 结：给予糖皮质激素及免疫抑制剂治疗同时，联合脐血MSCs治疗多发性肌炎/皮肌炎安全、有效，可调节多发性肌炎/皮肌炎患者免疫网络效应、改善免疫耐受。

说明：本文案例均摘录于文献，仅用于科普干细胞相关知识，不作为医疗建议。