干细胞治疗10例自身免疫性疾病的研究

自身免疫性疾病：是指对自身抗原发生免疫反应，而引起自身组织损害的一种疾病。其发病机制尚未完全明确，由于机体淋巴细胞功能异常导致多种细胞因子及多种自身抗体产生，可累及特定的靶器官或多个系统受到损害。

间充质干细胞(MSCs）：一种具有低免疫原性及免疫调节活性的成体干细胞，可通过自我更新分化参与组织损伤修复，还能与免疫细胞相互作用调节免疫应答。在固有免疫应答中，MSCs不仅可抑制中性粒细胞凋亡及活性氧产生，还可抑制NK细胞活性及IFN~7分泌，诱导单核细胞转化为抗炎表型巨噬细胞，促进IL-10产生，从而削弱固有免疫应答，抑制炎症进展，保护组织免于免疫损伤。

大量体内和体外试验证明，MSCs可分泌前列腺素E2(PGE2)、吲哚胺2、3-双加氧酶(IDO)、转化生长因子β(TGF-β)等，抑制CD4+T细胞、CD8+T细胞、诱导和记忆T细胞增殖分化和前炎症细胞因子产生，维持T细胞稳态和存活，促进Treg细胞扩增，诱导免疫耐受。表明MSCs可作为一种“内生炎症调节剂”应用于自身免疫病的临床治疗。

临床研究

目 的：观察UC-MSCs移植治疗自身免疫性疾病的临床效果。

方 法：本次研究选取10例自身免疫性疾病患者（8例成人，2例儿童，均为女性），其中3例为系统性硬化症患者（患者有不同程度的雷诺现象，皮肤增厚变硬如皮革，伴色素沉着；1例并发骶尾部皮肤溃疡，2例并发肾脏损害）、3例为系统性红斑狼疮（患者均有面部红斑，1例 并发肺部感染，1例有肾脏损害）、2例类风湿性关节炎（有不同程度的关节僵硬伴关节疼痛）、2例幼年性肌营养不良症(床上翻身困难，行走易跌倒)。10例患者均伴有血生化或免疫指标异常，后经患者同意，进行UC-MSCs移植治疗，治疗中密切监测病情变化，术后对患者相关指标进行跟踪随访。

结 果：3例系统性硬化症患者皮肤硬化度明显改善；3例系统性红斑狼疮患者面部红斑减退；2例类风湿关节炎患者关节活动度明显提升，关节疼痛减轻；2例儿童走路明显好转，肌力增强，1例床上能自行翻身。

安全性观察：1例UC-MSCs移植后6h出现发热现象（体温38.6℃），对患者进行物理降温后逐渐恢复正常。1例UC-MSCs移植后出现全身多处红色皮疹，伴瘙痒，采用非那根25mg肌内注射，2 h后皮疹较前消退；第2天，患者皮肤恢复正常，无瘙痒。 1例UC-MSCs移植后3d查肝功能转氨酶升高，经护肝治疗，1周后转氨酶恢复至正常。

总 结：上述案例研究证实，干细胞治疗自身免疫性疾病，能诱导免疫调节及免疫耐受，帮助改善患者相关临床症状，治疗期间未发生相关不良事件。

说明：本文案例均摘录于文献，仅用于科普干细胞相关知识，不作为医疗建议。