案例|干细胞移植4例自闭症的有效性研究

自闭症谱系障碍(ASD) 是一种由行为症状定义的异质性复杂神经发育障碍，具有明确的遗传、免疫和生理合并症等特征。

近年来，ASD病例急剧增加，根据《2021年度儿童发展障碍康复行业蓝皮书》和我国第六次人口普查数据显示：我国2-8岁的ASD患者约为100万人；0~14岁的ASD患者至少有300万；加上14岁以上的患者，预估全国应该有500多万ASD患者。

在《Frontiers In Pediatrics》杂志中，报道了一项采用鞘内和静脉干细胞移植(SCT)治疗4例ASD患者的研究案例，在接受治疗的一年中，他们父母观察到孩子症状逐渐消失和自闭症治疗评估清单(ATEC)的分数变化。

案例1：一位男孩，在2.5岁时还不会说话，于是接受了言语治疗，1.5年后仍未见成效，4岁时被诊断为自闭症；诊断后，立即接受了行为治疗和药物治疗，虽然认知能力有所改善，但言语没有任何变化，就停止了所有药物治疗；最后，家长决定让孩子进行自体SCT。

移植后，该男孩没有表现出轻微或严重的副作用，在3个月的随访评估中，父母观察到了孩子的一些变化；1年后，孩子主要在言语、社交行为以及关于食物摄入和多动的行为明显改善，ATEC分数变化见图A。

案例2：男孩3岁时被诊断为ASD，几年来，按照医生的建议应用了行为疗法；7.5岁时，语言发育迟缓到3岁孩子的水平，研究人员在与其他父母的交流后，男孩的父母决定让他接受自体SCT治疗。

移植后，孩子没有轻微或严重的副作用，在自体SCT后9个月，父母观察到关于多动、僵化行为的显著行为变化，以及消化问题、对噪音的敏感性和焦虑的改善，ATEC分数变化见图B。

案例3：该男孩在出生后，几乎与父母没有眼神交流，对名字没有反应，也没有任何社交互动；在他3岁时被诊断为ASD，期间未接受任何药物或行为治疗；在男孩14.5岁时，父母决定进行自体SCT。

移植后，父母注意到了语言（例如，他开始说双词句子）的变化，尤其是感官的改善，例如对环境的感知和反应；直到随访结束，这个男孩没有表现出轻微或严重的副作用，ATEC分数变化见图C。

案例4：本病例是一名女孩，在她1.5岁时，父母注意到她在被叫时没有反应、没有目光接触、没有交流等，后被诊断为自闭症；此外，该女孩被诊断出患有支气管哮喘。诊断后，立即开始行为治疗，经过2年的治疗仅有轻微改善，父母决定让孩子进行自体SCT。

移植后，没有任何轻微或主要并发症，3个月后，女孩的主动性和学习行为得到改善，甚至能够记住所学内容，此外，她不再有哮喘病，患感冒的次数也明显减少，ATEC分数变化见图D。

总 结：4个孩子的父母在最后的随访中说到，他们对SCT非常满意，将再次接受SCT。到目前为止，未观察到复发症状。

参考文献：

Georg S. Kobinia1,2*, John J. Zaknun3, Christof Pabinger 2 and Brenda Laky 1. Case Report: Autologous Bone Marrow Derived Intrathecal Stem Cell Transplant for Autistic Children -A Report of Four Cases and Literature Review. doi: 10.3389/fped.2021.620188. PMCID: PMC8526924.PMID: 34692600.