干细胞治疗渐冻症1例：7年随访，生存期超10年

肌萎缩侧索硬化症(ALS)又称“渐冻症”是一种进行性衰弱性神经退行性疾病，从最初症状起预期寿命为3~5年。在ALS基础研究和临床研究中，全身或脊髓内输注自体骨髓、脂肪、脐带等来源的干细胞，均被证明可以延缓运动神经元变性并改善运动功能。

Shigematsu等人报告1例自体脂肪间充质干细胞(AD-MSCs)治疗ALS的病例，该患者从发病到接受AD-MSCs治疗和随访，总生存期已经超过了10年，期间既没有进行管饲，也没有插管，相关研究结果已在《欧洲医学和药理学评论》发表。

患者是一名46岁男子，没有ALS家族史，起初发现双腿无力，下楼梯困难，吃饭时咳嗽；1年后，他在谈话时出现咳嗽，被诊断为哮喘，症状持续恶化；2年后他发现左上肢和下肢出现肌束颤动，行走不稳，无法进行串联步态，被诊断出患有ALS，接受了利鲁唑治疗，ALS功能评定量表-R (ALSFS-R)为43。

方 法：获得当地伦理委员会和患者的书面知情同意书后，研究者抽吸患者腹部脂肪组织（约15g），分离培养后得到AD-MSCs，通过静脉将AD-MSCs输注到患者体内，共接受了两轮治疗，每一轮3次，每次给药剂量为3.8×107、4.2×107、1.7×107、5.9×107、4.3×107、5.2×107。

结 果：第一轮治疗2次后，发现患者在谈话或进食时没有咳嗽，2个月后他的ALSFS-R为46；第三次治疗后，患者任何肌肉（包括斜方肌和股直肌）均未检测到束状电位（图3A、B），术后两年，他一直保持健康，没有咳嗽、构音障碍和吞咽困难等症状。

术后第3年，他的症状加重，ALSFS-R为32，在接受了第二轮AD-MSCs治疗后，他可以更轻松地说话和吃饭，不再咳嗽和窒息，肌肉牵张反射正常，肌电图和神经传导速度显示没有异常，2年后他的ALSFS-R为45。

安全性和生存期观察：AD-MSCs给药后未出现与治疗相关的不良反应。截至本报告撰写时，该患者在AD-MSCs治疗后7年内一直保持良好状态，距离发病已超过10年。

总 结：上述研究结果表明，自体AD-MSCs给药是安全有效的。虽然有ALS患者存活十几年的病例报告，但像该病例这样既不进行管饲又不插管的ALS患者，还能存活十几年的情况极为罕见，这个病例的出现给ALS的研究带来了巨大意义。

参考资料：

SHIGEMATSU,TAKEDA,KOMORI,URUSHIHATA,OKI,TAHARA, YAMAGISHI. Long-term survival of a patient with amyotrophic lateral sclerosis (ALS) who received autologous adipose-derived mesenchymal stem cells. DOI: 10.26355/eurrev_202106_26050.