干细胞治疗视神经萎缩12个月：23例患者的视力和视野均得到显著改善

视神经病变是多种可导致视神经损伤的疾病统称，表现为不同程度视觉功能障碍、视野缺损、色素沉着症、反应异常等。视神经由视网膜内层的神经节细胞轴突组成，它们缺乏再生能力，一旦受损即会凋亡。

视神经细胞可能会因青光眼、缺血、外伤、感染或炎症等因素造成不可逆地损伤，压迫、毒性、营养原因和遗传性神经退行性疾病也可能导致视神经病变。这些患者在临床病程中可能表现出一些差异，最终结果都是视网膜神经节细胞损伤和视神经萎缩（OA）。

有实验研究表明，干细胞在视神经病变显示出神经保护和再生特性，被认为是治疗视神经疾病的一种良好替代方案。它们可在特定环境下分化为人体所需要的细胞类型，并通过旁分泌作用分泌多种神经营养因子，诱导新的功能性神经突触连接。

近年，有学者在《European Journal Of Ophthalmology》发表了一项关于OA临床试验，研究结果显示，所有参与者在UC-MSCs治疗后12个月，最佳矫正视力（BCVA）和视野（VF）缺损均得到显著改善。

患者筛选：该研究纳入了23例OA患者，共计29只眼睛，其中13名男性，10名女性，平均临床发病年龄31.0±18.7岁，平均患病时间11.1±7.9年。

方 法：术前对患者进行全身和神经系统检查，确保无UC-MSCs植入禁忌症。手术在局麻下进行，采用Limoli视网膜修复技术，每只眼睛植入500万UC-MSCs。术后患者住院1天，并接受为期1个月的局部抗生素和类固醇眼药水治疗。

视力改善结果：基线时平均BCVA为0.10±0.21（0.001-0.90）Snellen线（一种用于测量视力的标准视力表），术后12个月，改善至0.15±0.29（0.001-1.00）Snellen线，表明患者的BCVA有显著改善（表1）。

视野改善结果：VF测试结果同样显示显著改善（表1），基线时平均偏差(MD)值为-26.11±8.36（-14.18至-34.41），术后12个月，改善至-25.01±8.73（-12.56至-34.41）。代表性案例见图1、2、3。

视网膜神经纤维层（RNFL）厚度：术后观察到大多数患者的RNFL厚度测量值有所改善，但平均值在基线和12个月（分别为81.8±24.9m和76.6±22.6m）随访时，没有显示出明显差异。代表性案例见图4、5、6。

安全性评估：所有接受UC-MSCs治疗的患者在眼底荧光血管造影（FFA）上均未发现积液、水肿、持续渗漏迹象，OCT扫描中未发现形态学变化，在1年随访期内未出现严重的眼部不良事件。

总 结：上述研究结果表明，UC-MSCs可能是治疗OA的一种安全有效方法，植入后患者视力和视野均有显著改善，且未观察到严重的眼部不良事件。据了解，这是迄今规模最大涉及干细胞治疗OA的临床试验。

由于本研究纳入的患者处于疾病晚期，且随访时间有限，未来需要更大规模、更长时间的研究来进一步验证UC-MSCs治疗OA的安全性和安全性。此外，对于不同病因/疾病阶段的OA患者，UC-MSCs移植效果可能存在差异，未来研究应进一步细化患者群体，以探索最佳治疗方案。

参考文献：

Neslihan Sinim Kahraman and Ayşe Öner.Umbilical cord-derived mesenchymal stem cell implantation in patients with optic atrophy.DOI: 10.1177/1120672120977824.