干细胞治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的研究

杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular Dystrophy，DMD）是一种严重的儿童神经肌肉遗传疾病，以致死性的全身肌肉渐进性损伤和运动功能减退为临床特征。近期干细胞治疗杜氏肌营养不良症取得了新进展。

我国每年有400～500例DMD男婴出生，累计患者7万～8万人，是世界上该病患者人数最多的国家之一。患儿多于3～4岁出现步态异常，10～12岁逐渐丧失行走能力，最终在20～30岁死于心肺功能衰竭。

DMD关键原因在于Dystrophin蛋白缺失导致肌纤维不稳定而坏死。遗憾的是，临床尚无有效的办法，以对因治疗和物理疗法为主，均难以阻止疾病的发展！随着对DMD发病机制和病理变化过程的深入了解，近年来研究者尝试用干细胞治疗DMD。

干细胞治疗是将自体或同种异体干细胞移植到DMD患儿体内，使其分化成肌细胞并重建Dystrophin蛋白的表达，从而恢复其运动功能。

干细胞治疗取得了进展
①干细胞诱导分化为肌细胞：不同物种来源的间充质干细胞可在一定培养条件下分化为多核的肌管，并表达肌细胞特有的抗原标志。

②体内重建Dystrophin蛋白的表达：动物模型实验，可检测到植入干细胞来源的Dystrophin蛋白表达，并观察到DMD动物临床症状的改变。

③临床试验表明：以静脉输注方式为DMD患儿移植异体间充质干细胞，患儿异常升高的外周血肌酸激酶含量降低，上下肢肌力提高。

干细胞改善心肌损害
心肌损害是患儿发生心肺功能衰竭的重要因素之一，研究人员尝试用干细胞改善心肌损害，提高患儿的呼吸功能，延长生命周期。2017年进行的一项Ⅰ期、Ⅱ期的临床试验显示：患者的心脏和手臂功能得到明显改善。研究人员认为与干细胞分泌细胞因子，发挥组织修复能力相关。

面对DMD无特效药的局面，干细胞治疗有望从根本修复杜氏肌营养不良症，避免药物的不良反应，具有广阔的临床研究应用前景。

说明：本文案例均摘录于文献，仅用于科普干细胞相关知识，不作为医疗建议。