干细胞治疗渐冻症的案例研究

渐冻症（ALS）是一种病因未明、选择性侵犯脊髓、脑干及皮层运动神经元的进行性变性疾病。数据统计，ALS患者从最初发现症状开始，平均仅能存活3~5年。发病多以中老年人为主，青少年少见，平均发病年龄约59岁，发病率在1/10万~3/10万。

脐带间充质干细胞（mesenchymal stem cells，MSCs）一种临床研究常用的成体干细胞，具有获取简便、无伦理学争议、增殖力强、多向分化、来源广泛、不导致免疫排斥等优点，成为目前治疗ALS的重要研究方向。

临床研究

目 的：观察干细胞在ALS中的治疗效果及安全性。

方 法：本次研究纳入99例ALS患者，其中男64例，女35例；年龄32~73岁，平均（52.9±9.3）岁；病程4~120个月，平均病程（26.0±19.5）个月。研究者对ALS患者进行常规腰椎穿刺，进入蛛网膜下腔后，缓慢采集2 mL脑脊液，然后将2 mL 细胞悬液（细胞浓度为0.5*107/mL，）缓慢注入，术后患者去枕平卧6 h，监测患者血压、心率、血氧、呼吸24 h；1周以后重复1次，总共进行4次；通过ALSFRS评分、Plaitaks评分以及改良后的Plaitaks评分对治疗前后进行分析，并跟踪随访。

治疗结果：99例患者在移植前以及移植后分别进行A评分，P评分以及改良的P评分，3种评分结果在应用统计分析后结果P值均<0.001（表 1），说明干细胞治疗ALS是有效的，并且统计学上有显著意义。

随访结果：99例ALS移植治疗后随访半年，失访19例（19.2%），死亡10例（10.1%），症状改善25例（25.3%），病情进展45例（45.5%）。在有效随访的人群中改善率为25/80（31.3%）。

安全性观察：所有的患者在接受干细胞治疗期间没有发现任何不适症状。在随访中的死亡患者大多因为呼吸衰竭和饮食导致的窒息，未发生任何因为免疫排斥或者肿瘤导致的死亡。 说明了干细胞移植治疗ALS是安全的。

总 结：本次研究观察到在接受干细胞治疗后，患者的肌肉力量、肌束震颤次数、言语及吞咽功能等症状明显改善，且移植治疗前后的评分统计学上有显著差异，期间未发生与干细胞治疗相关的不良事件。

参考文献：

【1】脐带间充质干细胞移植治疗肌萎缩侧索硬化症的疗效分析