干细胞移植在自闭症中的案例研究

自闭症：由Kanner在1943年首次报道并命名，在过去的研究中，曾一度认为自闭症是教育不当导致的心理障碍，无神经细胞形态学改变，后来随着研究的深入，自闭症被确定为是一种神经发育障碍性疾病。

临床表现为性格极端孤僻、与人缺乏感情联系、语言障碍、刻板运动、对环境奇特的反应、感知觉反应异常和智力障碍等。有数据统计，自闭症的发病率患病率为0.7%～2.6%，男女比例为3~4：1，近年来它的发病率明显升高。

目前自闭症无特效治疗方法，主要以特殊训练和康复治疗为主。随着对自闭症发病机制研究的深入，发现大脑功能发育不全、脑组织灌流不足和机体存在免疫功能异常是自闭症发病的重要因素。

间充质干细胞是一种来源于中胚层的成体干细胞，具有多向分化、自我复制、调节免疫和抗炎等作用。基于这些特性，为干细胞治疗自闭症的研究应用提供了良好的理论基础。

研究案例

目 的：观察干细胞移植治疗自闭症的有效性和安全性。

方 法：本次研究选取2例自闭症男性患儿，分别为10岁和12岁，病程7a和9a。临床表现为多动，不能自己控制，不愿与他人交流，伴有自语和尖叫。曾接受行为语言等特殊训练和支持疗法，上述症状均无明显好转。参与干细胞移植前，儿童自闭症评定量表（CARS）评分分别为36分和40分，临床总体评定量表(CGIS)评定病情的严重程度为5分和7分。

后给予脐血干细胞静脉输注和脐带间充质干细胞腰穿鞘内注射联合移植治疗，每份细胞总数 (2~7)*108个，每次间隔1周，腰穿术后去枕平卧6~8h，24h内严密观察患儿生命体征的变化。术后随访6个月定期观察患儿临床症状及各项指标的变化，并采用CARS和CGIS进行综合分析。

结 果：移植后患儿多动症状明显好转，与人交流较移植前显著增多。随访6个月后，复测 CARS分别降为31分和 33分， CGIS评分分别为3分和4分，较治疗前评分均明显降低，并且症状持续缓解无复发迹象。2例患者治疗过程中和治疗后均未出现与治疗有关的严重并发症和明显的不良反应。

总 结：以上研究案例表明干细胞移植对自闭症患者的相关临床症状有明显的改善，且在治疗期间未发生不良反应，说明干细胞是治疗自闭症的一种新途径。

参考文献：

【1】 《脐血干细胞和脐带间充质干细胞联合移植治疗自闭症》 文献编号：1008-8849(2012)30-3307-03

【2】 《自闭症细胞治疗的研究现状》  DOI: 10·3969 /j．issn．1002-1256．2021．02．018