多项研究表明，干细胞疗法或是自闭症患者理想选择

自闭症是一类异质性神经发育障碍，其特征是广泛的认知、情感和神经行为异常、社交和沟通障碍、兴趣受限、重复和刻板的言语和非言语行为。

自闭症在正常人群中的发病率大约为1%，其症状大约在儿童12～18个月的时候就有表现，在24～36个月以后才能确诊，有个别患者甚至到成人才能被诊断为自闭症。

研究发现，干细胞可通过旁分泌的作用分泌多种神经营养因子和免疫调节因子，调节机体的免疫异常，并通过自身分化和分泌细胞因子及神经肽，刺激新生血管发生，改善缺血缺氧状态，激活和修复脑内已经受损的神经细胞等机制，从而在自闭症中发挥治疗作用。

临床研究

案例一：Sharma 研究团队进行的一项临床试验通过抑制自体骨髓单个核细胞治疗儿童自闭症(中位年龄10.5岁，男女比例为3：1)，骨髓单个核细胞从骨髓抽吸液中分离，用CD34+标记计数并检查其存活率。试验过程中部分患者出现轻微不良事件( 呕吐、恶心、注射侧疼痛) ，但这些事件与手术相关，而非细胞移植相关。

在细胞移植后，采用自闭症评估量表( ISAA) 分析表明，在社交(改善眼神接触、社交微笑和与他人接触)、认知(注意力、注意力集中和反应时间) 以及语言(减少回音语音，进行刻板的重复使用语言，产生幼稚的尖叫或异常噪音，无法发起或维持与他人的对话等) 方面的症状得到明显改善。

案例二：Lv等人进行了一项Ⅰ/Ⅱ期临床试验，以研究脐带血单个核细胞和脐带间充质干细胞联合移植治疗儿童自闭症的安全性和有效性。37名自闭症儿童被随机分为对照组(平均年龄5.6岁) 和试验组。试验组进一步分为脐带血单个核移植组(平均年龄7.4岁) 和联合组(平均年龄6.2岁) 。移植过程和整个随访期间均未记录不良反应。

细胞移植后，嗜睡及社交( 视觉、情感、智力反应、身体使用、适应变化、恐惧或紧张、非言语交流、多动症和不当言语) 方面有显著改善。在24周随访结束时，与对照组相比，联合组的改善效果最好，可能脐血单个核细胞和脐带间充质干细胞联合使用发挥了积极作用。

案例三：在另一项临床试验中，共有 45名孤独症儿童( 39名男性，6 名女性，平均年龄6．9 岁)被纳入试验评估干细胞移植（从5～9周大的胎儿肝脏和大脑中提取并体外扩增）对自闭症患者安全性和有效性。干细胞移植一年内，接受干细胞治疗的自闭症儿童没有因细胞治疗而出现不良事件或副作用。

干细胞移植后的早期效果是改善眼神接触、食欲等。6个月和 12个月随访时，自闭症患者社交能力、认知能力明显改善，尤其是在最后一个时间点。值得注意的是，细胞治疗前后的免疫检测结果表明，CD3+ T淋巴细胞和CD4+ T淋巴细胞的显著增加，CD19+B淋巴细胞下降，表明干细胞的免疫调节功能似乎是治疗儿童自闭症的关键作用机制。

通过既往研究和上述案例证实，干细胞治疗自闭症的安全性和有效性，表明了干细胞疗法在自闭症治疗中的潜在的应用价值。

参考文献：

Stem cell therapy in autism spectrum disorders  CHANG Zheng，JI Ｒuilian，ZHANG Jie，LIU Sujing，WANG Lihua( Shandong Qidu Pharmaceutical Co．，Ltd．，Zibo 255400，China)