案例研究|细胞移植自闭症患者，能明显提高其生活质量

近年来，自闭症谱系障碍（ASD）发生率逐年增多，给社会带来巨大经济负担，严重影响患者以及看护人/家人生活质量。

《美国干细胞杂志，AJSC》报道，研究人员采用自体骨髓单核细胞（BMMNC）联合神经康复疗法进行了一项ASD开放标签非随机研究。结果显示，细胞移植后，患者生活质量明显提高，可进行正常社交活动。

该项临床试验，共纳入254名ASD患者（根据DSM V诊断标准），其中男性223名和女性31名（比例7.2:1），年龄范围为2至34岁。本研究主要目的是评估细胞移植联合神经康复疗法治疗ASD的效果。

方 法：在镇静条件下，使用25G穿刺针将分离的BMMNC，于第四和第五腰椎之间行鞘内注射，随即将500 mL乳酸林格氏液混合物（含有20 mg/kg体重甲基强的松龙）静脉输注至患者体内，以减少炎症并帮助移植细胞存活。每位患者在细胞移植后都接受4天神经康复疗法。

随 访：平均随访7.5个月，对所有症状变化进行百分比分析，使用印度自闭症评估量表（ISAA）和儿童自闭症评定量表（CARS）比较细胞移植前后评分变化，以及移植前后6个月正电子发射断层扫描（PET CT）大脑扫描比较分析。

结果：①症状百分百变化：发现86.53%患者坐姿耐受性改善，84.12%患者命令服从性改善，80.87%患者注意力和专注力改善，80.15%患者目光接触改善, 67.3%患者社交互动改善，67.07%患者多动症状减少，61.35%患者言语改善，60%患者沟通改善，58.42%患者自残行为减少，56.22%患者攻击性减少，53.27%患者刻板行为减少（见图1）。

②ISAA和CARS评分变化：发现94.48%患者ISAA评分呈阳性变化，95.27%患者CARS评分有明显改善。此外，还发现在年龄较小且病程较短（诊断时间< 5年）患者，移植后效果明显更好（见图3）。

③CT扫描对比：细胞移植6个月后，发现大脑新陈代谢有所改善，（见下图）。

⑤不良反应：没有记录到细胞移植相关不良事件。

总 结：本项研究结果表明，细胞移植联合神经康复疗法可能是治疗ASD的一种安全有效方法，移植后患者各项症状有明显改善。

参考文献：

Alok K Sharma¹, Nandini Gokulchandran¹, Pooja P Kulkarni², Hemangi M Sane², Ridhima Sharma³, Alitta Jose², Prerna B Badhe4. Cell transplantation as a novel therapeutic strategy for autism spectrum disorders: a clinical study. PMCID: PMC7811933,PMID: 33489466.