案例|细胞疗法在成人自闭症中的安全性和有效性分析

自闭症是一种由产前或产后早期引起的非典型大脑神经发育疾病，一般在婴儿出生后12~18个月左右发病，但也有患者在成年后才会被诊断出来，他们的社会关系、就业和生活质量都会被严重影响。

目前细胞疗法已多种疾病的研究中显示出了积极益处，Alok Sharma等人进行了一项关于成人自闭症的相关研究，他们采用自体骨髓单核细胞(BMMNC)移植治疗1例成人自闭症患者，随访结果显示，患者从60%残疾的轻度自闭症恢复正常。

患者是一名33岁男性，他在3岁后才学会说话；6~8岁时，有多动症伴随一些行为问题，比如无缘无故大笑、打人、目光接触不良以及无缘无故奔跑；14岁时，变得有攻击性，开始表现出脾气暴躁、社交互动能力变差；18岁时，被诊断出患有自闭症。

脑部MRI显示轻度大脑和小脑萎缩，在印度自闭症评估量表(ISAA)中，他得分为94分(轻度自闭症，60%残疾)，临床总体印象(CGI)量表中，疾病严重程度(CGI-I)评分为3，属于轻度精神疾病。

获得患者父母知情同意后，抽吸患者骨髓(100ml)，通过分离培养后获得所需的BMMNC，使用18G Touhy针和硬膜外导管在L4-L5椎节进行鞘内注射，同时给患者静脉注射一剂30 mg/kg甲泼尼龙。

结果：①症状改善情况：术后1周内眼神接触改善；3个月后，观察到多动症减少，重复性言语减少；6个月后，症状持续改善，随着发脾气次数减少，注意力持续时间增加；由于眼手协调能力提高，他的舌头运动能力得到了改善，吃东西不会溢出；自言自语、大笑等行为问题减少。

为了维持这些改善，他在6个月后接受了第2剂自体BMMNC移植；9个月后，患者多动症和攻击行为大幅减少，目光接触和重复言语都得到了持续改善，解决问题能力和反应能力均明显提高。

②ISAA分数变化：ISAA量表评分从最初的94分(60%残疾的轻度自闭症)降至79分(50%残疾的轻度自闭症)。此外，他的语言和沟通、行为模式和感官方面都有所提高(表2)。在接受了第二剂自体BMMNC移植治疗后，他的ISAA分数进一步降至64分(无自闭症)。

③PET CT变化：细胞治疗前与细胞治疗后PET CT扫描对比，观察到较治疗前有所改善(图1)；大脑各个区域的FDG摄取量减少(表1)；脑部核磁共振成像6个月后保持不变。

④CGI评分变化：治疗前他的疾病严重程度(CGI-I)为3分(轻度疾病)，治疗后9个月降至2分(边缘精神疾病)；总体改善(CGI-II)评级为2分(显著改善)，功效指数(CGI-III)为5分(中度改善，无副作用)。

总 结：以上研究结果表明，细胞疗法在成人自闭症中的巨大潜力，未来需要更多研究来验证其治疗成人自闭症的长期效果。

参考文献：

Alok Sharma1, Nandini Gokulchandran1, Hemangi Sane2, Pooja Kulkarni2*, Nancy Thomas3, Amruta Paranjape3 and Prerna Badhe1. Intrathecal Autologous Bone Marrow Mononuclear Cell Transplantation in a Case of Adult Autism. DOI: 10.4172/2165-7890.1000113.