案例|细胞移植疗法在自闭症中的短期疗效分析

据统计，包括美国在内的一些国家，每166人中就有一人受到自闭症影响，接近1%的儿童患有自闭症。多项临床试验研究表明，细胞疗法对改善自闭症患者临床症状有潜在益处，美国临床试验注册网站（clinicaltrials.gov）显示，已有27项关于细胞疗法治疗自闭症的临床试验在该网站注册。

LAURA等人在《Innovations in Clinical Neuroscience》期刊发表了一项关于自闭症的临床试验，文献显示，研究人员采用骨髓来源的单核细胞(BM-MNCs)疗法治疗自闭症患者，术后30天，患者临床症状得到明显改善。

该研究是一项前瞻性、纵向、开放标签的临床试验，主要目的为了评估鞘内注射BM-MNCs对自闭症患者临床症状的有效性和安全性，共招募了24名患者，其中19名男性和5名女性，平均年龄12.5±7岁（补充表1）。

方 法：获得患者家属知情同意后，在镇静条件下，使用25号Quincke脊椎针将处理好的BM-MNCs（细胞量4.73x109±1.83x109个细胞）通过L3-L4或L4-L5椎节鞘内输注至患者体内，术后随访分为两组。

结果：①不良反应：观察到在输注72小时内部分患者出现轻微呕吐、头痛和发烧等症状，通过常规干预措施解决，随访过程中没有观察到进一步的严重并发症。

②CARS评分变化：第一组10名患者，治疗后随访至第30天，结果显示BM-MNCs移植后CARS评分显著降低（p=0.0039，下图A），没有患者出现症状加重情况，CARS分数平均降低了3.25±3.39分，相对于基线水平有11.3±9.7%提升（下图B）。

第二组14名患者，治疗后随访第30天与第一组结果一样，BM-MNCs移植后患者症状明显改善 (p=0.0065)，CARS分数平均降低了3.31±3.32分（下图C）;到第180天时，对患者症状的益处更加明显且具有统计学意义(p≤0.0001)，CARS分数平均降低了7.61±3.3分（下图D）。

治疗后第30天和第180天，对24名患者的综合分析显示，BM-MNCs移植均显示出了对ASD症状的早期有益影响。

③移植后患者体内CD133+细胞变化：BM-MNCs治疗后第30天和第180天，CARS评分较低患者体内的CD133+细胞数量显著增加（下图），这表明CD133+细胞的富集与接受BM-MNCs治疗的ASD患者的临床结果相关。

总 结：以上研究结果表明，BM-MNCs移植对自闭症儿童的临床症状有明显改善作用，此外，研究人员推断CD133+细胞对CARS评分改善有重要作用，可能会提高BM-MNCs疗法对自闭症 患者的效果、一致性和可重复性。

参考资料：

【1】clinicaltrials.gov网站自闭症临床试验注册数据：https://clinicaltrials.gov/search?term=Cell%20autism&cond=Cell%20autism&viewType=Table&page=3.

【2】Correlation Between CD133+ Stem Cells and Clinical Improvement in Patients with Autism Spectrum Disorders Treated with Intrathecal Bone Marrow-derived Mononuclear Cells.https://innovationscns.com/cd133-stem-cells-improvement-autism/.