来源: 发布日期:2024-05-09 浏览次数:326次
近日,国内研究团队在《信号转导与靶向治疗》期刊发表了一项研究,据了解这是国际上首次评估脐带间充质干细胞(UC-MSCs)治疗难治性免疫性血小板减少症(ITP)的疗效和安全性临床试验,该试验已在ClinicalTrials.gov注册(注册号:NCT04014166)。
难治性ITP是指多次治疗失败的ITP患者(包括TPO-RA、利妥昔单抗、脾切除后无反应或复发),这些患者的出血症状更加严重,生活质量显著下降,死亡率增加。
方 法:获得每位参与者的知情同意后,在剂量递增阶段,符合条件的患者被依次分为三个不同剂量组(0.5*106/kg组,n=3;1.0*106/kg组,n=3;2.0*106/kg组,n=6),每周输注一次UC-MSCs,共输注4次。最后研究者根据剂量递增阶段的实验结果,确定扩展期患者的最佳剂量。
结果:①安全性分析(表2):术后13例患者经历了疲劳、血胆红素升高、尿酸升高等副反应,经过短期干预后恢复/自行恢复;3例患者出现3级出血表现(胃肠道出血、月经量多),这些都被认为与血小板减少有关;1例患者出现了3级不良事件,学术和伦理委员会专家将其确定为剂量限制性毒性事件。
总 结:该研究是首个评估UC-MSCs治疗难治性ITP安全性和有效性的前瞻性、开放性研究,并且取得了44.4%的总体缓解率,这表明UC-MSCs为难治性ITP提供了一种有前途的替代治疗方案。鉴于本研究的样本量和扩展剂量有限,未来需通过更大样本量和更高输注剂量的临床试验进一步验证。
参考资料:
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