《JACI》期刊案例|3个月湿疹面积和疾病严重程度改善率超过50%，干细胞治疗特应性皮炎效果显著！

近日，国际权威期刊《过敏科学和临床免疫学》上发表了一项关于干细胞治疗特应性皮炎(AD)最新研究，该研究包括一项1期开放试验和一项2期随机、双盲、安慰剂对照试验，结果显示，术后3个月超过一半的AD患者湿疹面积和疾病严重程度改善率达到50%以上。

特应性皮炎(AD)是一种慢性炎症性皮肤病，最常见于儿童期，其特征是瘙痒性和复发性湿疹性皮肤病变，常伴有哮喘、食物过敏、过敏性鼻炎等。在过去几十年里，AD患病率有所增加，据统计，儿童患病率约为10%~20%，成人患病率约为10%。

目的和方法：此次研究旨在探讨同种异体人骨髓来源的克隆MSCs (hcMSCs)治疗中重度AD患者的安全性和有效性，试验已在ClinicalTrials.gov注册，注册号为NCT04179760。

该研究分为两个阶段，第一阶段纳入20名受试者，被随机分配到2个hcMSCs剂量组(1*106/kg和5*105/kg)，两组均通过静脉输注，共3次，每次间隔2周，由于2个剂量组之间没有差异，因此决定在第二阶段给予低剂量hcMSCs。第二阶段纳入72名受试者，按照1:1比例随机分配到hcMSCs组(5*105/kg)或安慰剂组，每2周静脉输注3次。

主要结果：在研究第一阶段第12周时，高剂量hcMSCs组湿疹面积和严重程度指数评分(EASI)-50的反应率为70%，低剂量组为67%，两组间没有显著差异。在研究第二阶段第12周时，与安慰剂(32%)相比，hcMSCs组(58%)EASI-50的反应比例更大，见表2。

次要结果：在研究第2阶段第24周时，与安慰剂(6%)相比，hcMSCs组(24%)EASI-90的反应比例更高。此外，接受hcMSCs的受试者在第4周和第6周迅速达到了EASI-75反应，与安慰剂组相比，显示出统计学上的显著差异(图2C.2D)。

在第二阶段第16周时，hcMSCs和安慰剂组研究者整体评估(IGA)评分为0/1分的比例分别为15%和0；第24周时，IGA评分分别下降了24%与6%。hcMSCs和安慰剂组在第12周时IGA评分下降2分或更多的比例为18%和3%；第16周时IGA评分下降2分或更多的比例为21%和3%(图2A.2B)。

在第二阶段12周时，hcMSCs组瘙痒数字评分量表(NRS)评分为22.2±6±2.1，对照组为 21.8±6±2.4；24周时，hcMSCs组评分为22.1±6±2.2，对照组评分为22.0±6±2.3，在任一时间点，组间均没有统计学上的显著差异（图3B）。

在第二阶段12周时，hcMSCs组皮肤科生活质量指数(DLQI)降低了26.2±6±6.1，对照组则降低了25.0±6±6.2；24周时，hcMSCs组的减少量为26.8±6±7.9，对照组的减少量为24.5±6±7.1，组间没有统计学上的明显差异（图3A）。

安全性结果：在第一阶段，高剂量组和低剂量组中分别有10% (1/10)和30% (3/10)的受试者经历了不良事件(AE)。在第二阶段，hcMSCs组和安慰剂组中分别有28% (10/36)和22% (8/36)受试者经历了AE。两个阶段大多数AE并不严重，为轻度或中度，在研究结束时已得到缓解。

总 结：上述研究结果为后续AD治疗提供了初步证据，表明hcMSCs能显著改善AD症状，治疗的安全性和耐受性良好。后续有必要进行更大规模的研究，以对hcMSCs治疗中重度AD患者的疗效进行更全面评估，并确定观察治疗效果的长期可持续性。

参考资料：

Hyun-Min Seo, MD, PhD, Bark-Lynn Lew, MD, PhD, Yang Won Lee, MD, PhD, Sang Wook Son, MD, PhD,Chang Ook Park, MD, PhD, Young Lip Park, MD, PhD, et al.Phase 1/2 trials of human bone marrow–derived clonal mesenchymal stem cells for treatment of adults with moderate to severe atopic dermatitis. doi:10.1016/j.jaci.2024.06.013.