530项临床试验数据：深度剖析干细胞治疗神经系统疾病全球研究现状与发展方向

神经系统疾病（ND），神经系统疾病（ND）是一大类由神经系统结构或功能异常引发的疾病，涵盖范围广泛，例如中风、多发性硬化症、肌萎缩侧索硬化症和脊髓损伤等，给全球带来了重大健康和经济负担。

近几十年来，通过对ND发病机制深入了解，推动了基于干细胞疗法或基因疗法等新型治疗策略快速发展。

干细胞疗法作为一种新兴治疗手段，为ND治疗带来了新希望。近日，《Stem Cell Research & Therapy》上发表了一篇关于干细胞治疗ND综述研究，文中深度剖析了1998年至2023年全球临床试验概况，并探讨了当前研究热点和该领域未来趋势。

研究人员利用Informa Trialtrove数据库和ClinicalTrials.gov汇总了58000个数据，运用特定检索词筛选出干细胞治疗ND临床试验。截至2023年12月31日，经初步检索、人工筛选及与其它平台数据交叉引用后，最终确定530项试验。

在这些试验中（图a），有299项（56.4%）已完成，其中72项（24.1%）报告积极结果，15项（5.0%）为负面结果，212项结果不确定或未说明。另外，127项（24.0%）处于计划或进行中，65项（12.3%）被终止，终止原因包括入组率低、商业决策、资金不足和效率低下等。

从时间趋势来看（图b），1998 - 2007年相关临床试验数量较少，2008 - 2012年开始显著上升，并持续增长至2018 - 2022年。这表明近十年来，科研人员对干细胞疗法的研究兴趣和投入不断增加。

从试验阶段分布看（表S1），II期临床试验占比最高（32.8%），其次是I期（28.9%）和I/II期（26.8%），III/IV期试验较少。这说明干细胞治疗神经系统疾病仍处于早期探索阶段，从基础研究到广泛临床应用的转化面临诸多挑战，如治疗效果的稳定性、安全性评估等。

在地域分布上（图c），美国开展的研究最多，有123项（23.2%）。中国以93项（17.5%）成为亚洲开展此类试验最多的国家。西班牙在欧洲居首位，开展了25项（4.7%）此类试验。非洲仅有埃及参与。

这些数据凸显出不同国家和地区在研究能力、资金、基础设施和监管框架等方面存在较大差异。未来国际合作或可有助于改善这一现状，以此促进研究和治疗机会的公平性，使更多患者受益。

在研究疾病类型上（图d），530项临床试验中，主要聚焦于中风（100项，18.9%）、多发性硬化症（97项，18.3%）、肌萎缩侧索硬化症（60项，11.3%）和脊髓损伤（54项，10.2%）等疾病。

这些试验应用了不同类型干细胞（图d），包括间充质干细胞 (MSCs)、造血干细胞、神经干细胞(NSCs)、胚胎干细胞(ESCs)和诱导性多能干细胞(iPSCs)。其中以间充质干细胞（MSCs）应用最为广泛，占比51.7%（274项），这可能得益于其免疫抑制特性和易获取性。

近年来，胚胎干细胞（ESCs）和诱导性多能干细胞（iPSCs）衍生的干细胞相关研究也逐渐增多，尤其在帕金森病治疗方面成果显著。日本和美国已批准了相关临床试验，它有望实现个性化治疗，降低免疫排斥风险和伦理问题，提高治疗效果。

总 结：虽然干细胞治疗ND的临床试验在世界各地迅速发展，但目前该领域仍处于早期研究阶段。未来需增加公共资金投入、建立明确和加速监管指南，获取多样化干细胞类型、促进全球合作，以支持开展更多大规模、高质量临床试验，验证其长期疗效和安全性，从而推动这一领域持续发展，为ND患者带来更多希望。

【1】Jiang, S., Bao, X., Zhong, C. et al. Mapping the global clinical landscape of stem cell therapies for neurological diseases from 1998 to 2023: an analysis based on the Trialtrove database. Stem Cell Res Ther 16, 41 (2025). DOI:10.1186/s13287-024-04096-2.

【2】Kevin S Chen, Emily J Koubek, Stacey A Sakowski, Eva L Feldman Affiliation.Stem cell therapeutics and gene therapy for neurologic disorders .DOI: 10.1016/j.neurot.2024.e00427.