干细胞移植渐冻症的一项案例研究

一项Ⅱ期随机、双盲、多中心、安慰剂对照临床试验

2019年，Berry等人实施了一项Ⅱ期临床试验，研究诱导间质干细胞分泌神经营养因子(NTFs)，确认MSC-NTF在ALS患者中的安全性和有效性。48名患者接受单剂量的MSC-NTF细胞输注和上肢肌肉注射，或接受安慰剂。

试验结果：

1.与安慰剂相比，接受干细胞移植的受试者ALS功能评定量表（ALSFRS-R）斜率改善更为明显（≥1.5分/月的比例）；脑脊液调查显示许多神经营养因子增加，临床改善与脑脊液单核细胞趋化蛋白-1水平降低有相关性，表明MSC-NTF细胞移植具有生物学效应，可增强神经保护并抑制炎症。

2.在预先指定的快速进展亚组中，疾病进展率在早期改善明显，说明及早进行干细胞干预更有利于ALS的恢复。另外，MSC-NTF注射后的6个月随访中，未发生严重的移植相关不良反应，说明干细胞移植安全性良好。

基于这些研究结果，作者开始了一项Ⅲ期研究，探索在ALS患者中对MSC-NTF细胞进行多重剂量的移植比较。